Технология геномного редактирования CRISPR впервые протестирована на человеке
28 октября командой во главе с онкологом Лу Ю впервые в мире были доставлены модифицированные с помощью революционной технологии CRISPR/Cas9 клетки пациенту с раком легких в рамках клинических испытаний на территории Западного Китая, университете Сычуань.
Считается, что один из механизмов быстрого размножения и распространения опухолевых клеток является процесс уклонения раковых клеток от иммунного надзора посредством активации белка PD-1, который отвечает за регуляцию иммунного ответа, подавляя чрезмерную активность иммунной системы. У пациента с метастазирующим немелкоклеточным раком легкого были выделены Т-лимфоциты периферической крови, в которых затем с помощью технологии CRISPR-cas9 был вырезан ген PD-1. Отредактированные клетки культивировались в течении некоторого времени для получения необходимого количества и в дальнейшем вводились обратно в организм пациента. В настоящее время терапия данного типа рака легких предусматривает использование моноклональных антител против белка PD-1. Исследователи надеются, что модифицированные клетки будут атаковать клетки опухоли и эфект от применения системы CRISPR/Cas9 будет более выраженным и предсказуемым .
Сообщается, что первая процедура введения клеток прошла успешно и участник испытания вскоре получит вторую инъекцию. Команда планирует рассматривать в общей сложности десять человек, каждый участник при этом получит две, три или четыре инъекции. Это в первую очередь испытание безопасности, и участники будут наблюдаться в течение шести месяцев, чтобы определить, вызывают ли инъекции серьезные побочные эффекты.
Исследовательская группа получила разрешение на проведение клинических испытаний в июле 2016 августа. Первые процедуры должны были начаться в августе, однако культивирование модифицированных клеток заняло больше времени, чем ожидалось, поэтому дата начала была перенесена.
Испытания по редактированию генома человека с помощью технологии CRISPR/Cas9 планируются также в США, где в июне 2016 были одобрены клинические испытания системы CRISPR/Cas9 для внесения изменений в гены Т-лимфоцитов, а именно направленное удаление гена PD-1, а также гена рецептора лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшает эффективность антигенных рецепторов CAR. Чуть позже, в марте 2017 года, группа исследователей из Пекинского университета также надеется начать три клинических испытания, в которых технология CRISPR/Cas9 будет использована для лечения рака мочевого пузыря, простаты и почечно-клеточного рака. Эти испытания, однако пока не были одобрены и профинансированы.
Источники: http://www.nature.com/news/crispr-gene-editing-tested-in-a-person-for-th...